Najdroższy lek na SMA refundowany od września. Wiceminister zdrowia przedstawił szczegóły

- Lek Zolgensma finansowany jest z Funduszu Medycznego i propozycja finansowania tego produktu była zainicjowania przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, która analizuje najnowsze technologie i analizuje w danym roku - wyjaśnił Maciej Miłkowski. Dodał, że na podstawie badań klinicznych, które były podstawą do rejestracji "Zolgensmy", AOTMiT zaproponowała program lekowy dla dzieci od urodzenia do szóstego miesiąca życia. 

- Terapia lekiem Zolgensma przeznaczona jest dla pacjentów z nie więcej niż trzema kopiami genu SMN2. Szacujemy, że jest to około 33 pacjentów na 50, którzy - według prognoz - będą zdiagnozowani w ciągu roku - dodał. 

Dopytywany o powód wprowadzenia cenzusu wiekowego, a nie wagowego, odpowiedział, że badania kliniczne, na podstawie których lek został zarejestrowany, dotyczyły pacjentów do szóstego miesiąca życia.

Dostępne w Polsce leki na SMA

Wiceminister przypomniał również, że dostępne są pozostałe dwa leki przeznaczone dla chorych na SMA. W Polsce, oprócz preparatu Zolgensma, dostępna jest terapia Nusinersenem, który przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie należy rozpocząć możliwie jak najwcześniej po rozpoznaniu, podając cztery dawki wysycające. Dawkę podtrzymującą należy podawać następnie raz na cztery miesiące. Jak przypomniał Miłkowski, "Nosinersen" finansowany jest od ponad trzech lat. 

Jeżeli pojawią się przeciwskazania do leczenia tym lekiem, to dostępny jest także trzeci lek, który od września br. również będzie objęty refundacją. "Evrysdi" podaje się doustnie i przeznaczony jest dla pacjentów w wieku od dwóch miesięcy. 

• Adam Niedzielski: paleta w leczeniu SMA stawia Polskę wśród najbardziej zaawansowanych krajów
• Zolgensma refundowana w Polsce. Adam Niedzielski: to najdroższy lek na SMA

Lek na SMA. Wiele badań naukowych

Zgodnie z wynikami przeprowadzonych przez producenta leku - Zolgensma badań klinicznych, ze względu na wysokie ryzyko trwałego uszkodzenia wątroby, europejscy eksperci zalecili stosowanie tego leku u dzieci o wadze ciała nieprzekraczającej 13,5 kg. Jak tłumaczy Fundacja SMA na swojej stronie, najcięższe dziecko, które otrzymało terapię genową w ramach badań klinicznych, ważyło 8,4 kg. Novartis - producent leku - prowadzi obecnie badanie kliniczne leku terapii genowej u dzieci o wadze ciała między 8,5 a 21 kg. 

Według konsensusu lekarzy reprezentujących 11 państw Europy, opublikowanego w 2020 r., nie ma danych naukowych, które pozwoliłyby przewidzieć korzyści ze stosowania leku u dzieci powyżej szóstego miesiąca życia. 

Posłuchaj

Najdroższy na świecie lek na SMA refundowany od 1 września (IAR) 0:29

Dodaj do playlisty

Dodaj do playlisty

"Zolgensma" dla starszych dzieci?

"Dopuszczenie leku terapii genowej Zolgensma do stosowania w leczeniu SMA opiera się na badaniach klinicznych z udziałem pacjentów w wieku poniżej szóstego miesiąca życia. W prezentacjach konferencyjnych dodatkowo upubliczniono dane dotyczące pacjentów do drugiego roku życia i ważących maksymalnie 13,5 kg. Dane te pochodzą głównie z niesystematycznego pozyskiwania danych na terenie USA, gdzie lek Zolgensma jest dopuszczony do stosowania u dzieci do drugiego roku życia" - czytamy.

SMA (ang. spinal muscular atrophy), czyli rdzeniowy zanik mięśni, to ciężka choroba rzadka, w której, z powodu wady genetycznej, stopniowo obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Brak impulsów nerwowych sprawia, że mięśnie szkieletowe nie są pobudzane, słabną i stopniowo zanikają, co może prowadzić do częściowego albo całkowitego paraliżu.

Zobacz: konferencja prasowa z udziałem ministra zdrowia Adama Niedzielskiego

ASP