Zolgensma refundowana w Polsce. Adam Niedzielski: to najdroższy lek na SMA

Szef MZ na konferencji prasowej w Warszawie podkreślił, że źródłem finansowania najbardziej innowacyjnych leków w Polsce jest Fundusz Medyczny. Zapowiedział, że na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się najdroższy lek na SMA - Zolgensma.

- W refundacji na liście wrześniowej znajdzie się najdroższy, jeżeli chodzi o jednorazowe przyjęcie, lek przeciwko SMA. Mówię tutaj o leku Zolgensma, który będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do sześciu miesięcy. On będzie podawany oczywiście w wyniku stosowania programu przesiewowego - powiedział Adam Niedzielski.

Zolgensma i Evrysdi na liście leków refundowanych

Minister zaznaczył, że obecnie prowadzone są badania genetyczne diagnozujące SMA, a ich dopełnieniem jest terapia, która była "nieco trudniejsza w przyjmowaniu". - Teraz wprowadzamy możliwość tego najdroższego leku, czyli Zolgensmy - podkreślił szef MZ.

Poinformował, że w ramach kompleksowego programu walki z SMA wprowadzony zostanie też lek Evrysdi, który będzie dopełniał leczenie nusinersenem u pacjentów, którzy nie mogą być nim leczeni ze względu na trudność podawania.

Posłuchaj

Najdroższy lek świata - stosowany w leczeniu SMA - będzie refundowany w Polsce (IAR) 0:27

Dodaj do playlisty

Dodaj do playlisty

- To jest ten dzień, od kiedy możemy powiedzieć, że Polska znajduje się wśród najbardziej zaawansowanych krajów na świecie, jeżeli chodzi o kompleksowe rozwiązanie dla pacjentów z SMA, czyli mamy badania przesiewowe, mamy wszystkie leki, które są dostępne na rynku w refundacji i mamy to dzięki z jednej strony nowym możliwościom finansowym związanym z utworzonym przez pana prezydenta Funduszem Medycznym, ale mamy to też dzięki bardzo trudnym i długim negocjacjom - wskazał minister zdrowia.

Fundusz Medyczny. "Nadrabiamy zaległości"

Obecna na konferencji szefowa Kancelarii Prezydenta Grażyna Ignaczak-Bandych podkreśliła, że "dzisiaj jest bardzo dobry dzień dla polskich pacjentów i dla polskiej służby zdrowia". - To ważny dzień przede wszystkim dla chorych na SMA - dodała.

Przypomniała, że Fundusz Medyczny jest nowym narzędziem w polskim systemie ochrony zdrowia. - To jest fundusz, który powstał z inicjatywy pana prezydenta i wszedł w życie w listopadzie 2020 r. - powiedziała.

Posłuchaj

Najdroższy lek świata - stosowany w leczeniu SMA - będzie refundowany w Polsce (IAR) 0:33

Dodaj do playlisty

Dodaj do playlisty

Przyznała, że początkowo "nie wszystkie aspekty działania funduszu wystartowały szybko". - Ale dziś nadrabiamy te zaległości - zapewniła. Wyraziła nadzieję, że zrealizowane zostaną kolejne elementy finansowania zawarte w funduszu, m.in. rozstrzygnięcie konkursu na rozbudowę i inwestycje w szpitale pediatryczne.

Ignaczak-Bandych dodała, że prezydent jest ciągle bardzo zainteresowany kwestią Funduszu Medycznego, mimo że znajduje się on w gestii MZ. - Mamy nadzieję, że już dziś fundusz będzie w pełni realizował zadania, które przed nim stoją - zaznaczyła.

Podkreśliła, że dzięki funduszowi już udało się sfinansować wiele przedsięwzięć. Na przykład w 2021 r. 7 tys. pacjentów było leczonych za granicą. - Przekroczyliśmy środki zaplanowane na leczenie ponadwymiarowe dzieci - podała. Oceniła, że fundusz jest "bardzo niesprawiedliwie atakowany".

• Zagraniczny lek na cukrzycę już w Polsce. Szef MZ wydał zgodę na sprowadzenie Ozempicu
• Państwo będzie finansowało szczepienia na grypę. "Od września w aptekach i POZ"

SMA. Program przesiewowy dla noworodków

W Polsce od 28 marca 2022 r. każdy noworodek ma wykonywane badanie genetyczne w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) w ramach programu powszechnych badań przesiewowych. Program od 2021 r. był konsekwentnie wprowadzany w kolejnych województwach, by w niespełna 12 miesięcy objąć całą Polskę. Zabiegały o to branżowe fundacje oraz środowiska medyczne przy wsparciu Ministerstwa Zdrowia.

Chorobę można rozpoznać jeszcze przed wystąpieniem objawów na podstawie badania krwi, a dokładniej testu suchej kropli. U noworodka przeprowadza się je przez nakłucie piętki. Badania przesiewowe u noworodków zazwyczaj przeprowadza się w 3-4 dobie od urodzenia.

Materiał zostaje poddany analizie genetycznej. W przypadku dodatniego wyniku dziecko jest kierowane na dodatkowe diagnozowanie. Dzięki testom przesiewowym mali pacjenci mają szansę na wdrożenie leczenia już w pierwszych tygodniach życia.

Badania przesiewowe noworodków mają na celu szybkie zdiagnozowanie ciężkich chorób i wad genetycznych, wśród których poza SMA znalazła się m.in. mukowiscydoza i wrodzony przerost nadnerczy. Dzięki temu możliwe jest wczesne wdrożenie leczenia, które w wielu przypadkach ratują życie małych pacjentów.

Pozytywne głosy ekspertów

Prof. Piotr Czauderna, przewodniczący Rady ds. Ochrony Zdrowia przy Prezydencie RP, stwierdził, że "mamy dzisiaj jeden z najradośniejszych dni w historii Funduszu Medycznego."

- Mamy świadomość różnego rodzaju niedociągnięć, mamy świadomość konieczności poprawek, stąd wynika m.in. konieczność nowelizacji prawodawstwa, ale dzisiejszy dzień jest dniem wyjątkowo radosnym - powiedział prof. Czauderna. Według niego w Polsce zaczyna się w kompleksowy sposób podchodzić do diagnostyki leczenia pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni - SMA.

Kierowniczka Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM prof. Anna Kostera-Pruszczyk zaznaczyła, że "polscy pacjenci uzyskali dostęp do wszystkich trzech leków, które zostały zarejestrowane do leczenia tej niezwykle ciężkiej choroby".

- Dzięki temu, że od kwietnia ub.r. Polska dołączyła do krajów, w których jest aktywny przesiew noworodkowy, a więc jest możliwość rozpoznawania tej choroby, zanim dojdzie do jakichkolwiek objawów - w tym okresie przedobjawowym - dzięki leczeniu dajemy szansę tym nowo urodzonym dzieciom na prawidłowy lub niemal prawidłowy rozwój - stwierdziła.

Poinformowała, że obecnie istnieje również system leczenia SMA u pacjentów, którzy rozpoczynali leczenie w różnym wieku, także jako osoby dorosłe. - Leczymy w tym programie od 2019 r. w Polsce 810 pacjentów - mówiła.

Jak podkreśliła, efekty leczenia nusinersenem są na bieżąco monitorowane. - Mamy znakomite wyniki - dodała. Zdaniem prof. Kostery-Pruszczyk "jesteśmy obecnie w światowej czołówce tego, co możemy zaoferować pacjentom".

Jesteśmy w europejskiej czołówce

Kacper Ruciński z Fundacji SMA zaznaczył, że lek Zolgensma powstał dzięki przeprowadzonym we Francji zbiórkom na opracowanie nowoczesnych leków na SMA. - Jest to lek, który jest przełomem na świecie i ogromnie zmienia życie tych dzieci, które otrzymają go bardzo wcześnie - mówił.

- Jesteśmy jednym z czterech krajów, w których dostępny jest program badań przesiewowych noworodków, który obejmuje wszystkie dzieci w kraju, dostępne są wszystkie trzy leki i każdy chory ma dostęp do przynajmniej jednej terapii. Poza nami są tylko trzy kraje w Europie - podkreślił.

Jak podało MZ, w 2022 r. polscy pacjenci zyskali najszerszy dostęp do 84 innowacyjnych terapii - 29 w zakresie wskazań onkologicznych, 55 nieonkologicznych, w tym 32 w chorobach rzadkich.

Czym jest SMA? Objawy i diagnoza

SMA (ang. spinal muscular atrophy), czyli rdzeniowy zanik mięśni, to ciężka choroba rzadka, w której z powodu wady genetycznej stopniowo obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Brak impulsów nerwowych sprawia, że mięśnie szkieletowe nie są pobudzane, słabną i stopniowo zanikają, co może prowadzić do częściowego albo całkowitego paraliżu.

Chorują osoby w różnym wieku, jednak w ponad 70 proc. przypadków pierwsze objawy SMA pojawiają się w niemowlęctwie lub we wczesnym dzieciństwie. Do czasu wprowadzenia nowoczesnych metod opieki oddechowej i leczenia farmakologicznego SMA była najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia.

Lek Zolgensma podawany jest jako wlew dożylny trwający około godziny. Do uzyskania trwałego efektu leczniczego wystarczy jednorazowe podanie. Z kolei lek Spinraza (nusinersen) przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie należy rozpocząć możliwie jak najwcześniej po rozpoznaniu, podając cztery dawki wysycające. Dawkę podtrzymującą należy podawać następnie raz na cztery miesiące.

Cała konferencja z udziałem szefa MZ Adama Niedzielskiego:

jp