Polscy naukowcy odkryli, czyli o badaniach klinicznych, które zmieniają medycynę

Atopowe zapalenie skóry

W Polsce na choroby atopowe zapada 1,6-10 proc. dorosłych i aż 10-20 proc. dzieci. Pierwsze objawy w 75 proc. występują u dzieci poniżej 5. roku życia. Choroba ta często wiąże się z wykluczeniem społecznym. - Objawy kliniczne atopowego zapalenia skóry to zmiany rumieniowo-złuszczające, które lokalizują się w dołach łokciowych, podkolanowych, na twarzy, na szyi, w zależności od wieku pacjenta. Natomiast wspólną cechą wszystkich pacjentów chorujących na AZS jest to, że mają oni suchą skórę i bardzo silny świąd, które utrudnia im codzienne funkcjonowanie - mówi prof. Joanna Narbutt z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, która prowadzi badania oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania cyklosporyny i metotreksatu u dzieci i młodzieży z atopowym zapaleniem skóry o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego.

Osobom zmagającym się z atopowym zapaleniem skóry częściej niż tym, którzy nie chorują, towarzyszą inne choroby atopowe np. astma, alergiczny nieżyt nos, atopowe zapalenie spojówek, a od 30 do 40 proc. dzieci często ma też towarzyszącą, współistniejącą alergię pokarmową. - To, czym my się możemy pochwalić, to projekt, który jest badaniem niekomercyjnym, finansowanym przez Agencję Badań Medycznych, w którym postanowiliśmy objąć opieką pacjentów o ciężkiej postaci AZS od 2. do 18. roku życia, który ma na celu sprawdzenie skuteczności i oceny profilu bezpieczeństwa przy stosowaniu dwóch leków ogólnych: cyklosporyny i metotreksatu. W tym momencie mamy zrekrutowanych ok. 100 pacjentów i widzimy w trakcie terapii istotną poprawę kliniczną i poprawę jakości ich życia - dodaje prof. Narbutt.

REKLAMA

Wirusowe zapalenie wątroby typu C

Dzieci najczęściej zakażają się wirusem zapalenia wątroby typu C od chorych matek. Skuteczne leczenie przeciwwirusowe u dzieci z przewlekłym WZW typu C może zapobiec rozwojowi schyłkowej choroby wątroby, marskości wątroby i raka wątrobowokomórkowego u młodych osób. Badania w tym kierunku prowadzi dr hab. n. med. Maria Pokorska-Śpiewak z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. - Sytuacja, w której dziecko jest chore, a źródłem zakażenia jest jego mama, są bardzo trudne dla tych rodzin. Mamy żyją w poczuciu winy i oczekują na możliwość leczenia ich dzieci, która w Polsce jest bardzo ograniczona. Wszystkie mamy, które zgłaszają się do nas ze swoim dzieckiem, mają ogromną nadzieję, że uda się je wyleczyć - mówi dr hab. Pokorska-Śpiewak. Przez wiele lat pacjenci na początku choroby nie wiedzą, że są zakażeni, bo choroba przebiega bezobjawowo. - Choroba ma charakter postępujący przez kilka lat. Początkowo wirus jest w wątrobie, powoduje stan zapalany, ale niekoniecznie powoduje objawy kliniczne zauważalne dla pacjentów i lekarzy - przyznaje kierownik badania.

Zdarzają się pojedynczy pacjenci - nastolatkowie - którzy zgłaszają się z marskością wątroby. - Jedna z pacjentek z marskością wątroby dostała od nas lek i po zakończeniu leczenia okazało się, że włóknienie zostało cofnięte. Jej wątroba powróciła do normy. Leczenie na etapie zakażenia u dzieci daje też ogromne oszczędności w porównaniu do czekania z leczeniem do okresu dorosłego - zaznacza dr hab. Pokorska-Śpiewak. Naukowiec zwraca uwagę na to, że na pewno jest to leczenie, które jest leczeniem opłacalnym przede wszystkim dlatego, że po przebyciu takiej terapii mamy zdrowego pacjenta, który w dorosłość wchodzi bez obciążeń medycznych. - Dziewczynki, które leczymy, kiedy same będą mamami, nie będą musiały się martwić o to, czy ich dzieci będą chore - dodaje.

Stwardnienie guzowate

Stwardnienie guzowate jest chorobą uwarunkowaną genetycznie. Jej najważniejszym objawem jest rozwijanie się guzów w różnych narządach. Najwcześniej, bo już u płodu, pojawiają się guzy w sercu i w mózgu. - Choroba jest genetycznie uwarunkowana, co nie oznacza, że jest chorobą dziedziczną. W ok. 70 proc. przypadków chorobę ma jeden członek rodziny, tylko dziecko. Pozostałe 30 proc. przypadków to przypadki dziedziczone po rodzicach - mówi prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak Instytutu "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka". ​Choroba wynika z mutacji w jednym z dwóch genów. Te mutacje prowadzą do rozwoju w różnych miejscach organizmu, zmian, które mogą przybierać charakter guzów, ale to są zmiany zazwyczaj łagodne, rzadko dochodzi do rozwoju nowotworów złośliwych. Te jednak zmiany łagodne, które rozwijają się w mózgu, mogą powodować padaczkę, te, które rozwijają się w nerkach, prowadzą do zaburzeń czynności nerek, te, które rozwijają się na skórze mogą powodować zmiany dotyczące samopoczucia pacjenta. Choroba ma więc wiele różnych komplikacji, z którymi trzeba sobie radzić.

REKLAMA

Prof. Kotulska-Jóźwiak prowadzi badanie finansowane przez Agencję Badań Medycznych, które ma na celu porównanie skuteczności leczenia przeciwpadaczkowego, ale profilaktycznego, które ma zapobiec padaczce z profilaktycznym zastosowaniem rapamecyny, czyli leku, który hamuje Kinazę szlak mTOR. Dodanie inhibitora mTOR, czyli czy rapamecyny czy ewerolimusu może poprawiać skuteczność leczenia przeciwpadaczkowego. - Mamy w tej chwili w badaniu, w obserwacji dzieci, niemowlęta ze stwardnieniem guzowatym, które jeden z tych leków otrzymują. Pacjent dostaje dwie substancje, jedna jest lekiem, a druga czymś co wygląda jak lek, więc my nie wiemy, który pacjent dostaje, który z leków. I obserwujemy te dzieci do końca drugiego roku życia, chcąc zobaczyć, jaki będzie ich wpływ na rozwój objawów stwardnienia guzowatego, w tym przede wszystkim padaczki, ale też na rozwój guzów - dodaje prof. Kotulska-Jóźwiak.

Rak nosogardła

Rak nosogardła w Polsce jest chorobą rzadką. Najczęstszą przyczyną niepowodzeń są przerzuty odlegle. - To nowotwór złośliwy wywodzący się z tkanki nabłonkowej, która wyściela gardło, a w tym konkretnym przypadku górną jego część - mówi dr hab. n med. Tomasz Rutkowski z Instytutu Onkologii w Gliwicach. Objawy wczesnego raka nosogardła są niecharakterystyczne i mogą być mylone z infekcjami górnych dróg oddechowych, które występują w populacji sezonowo. Powiększone węzły chłonne na szyi, uczucie ciągłego zatkania nosa, patologicznej wydzieliny z nosa lub gardła, zaburzeń węchu a w miarę wzrostu choroby zaburzenia widzenia, zaburzenia ustawienia gałek ocznych, zawroty i bóle głowy. Niepokojące jest, gdy te objawy długo się utrzymują, nie mijają, a wręcz nasilają się.

REKLAMA

- Od kilku lat w onkologii pojawiła się obiecująca grupa nowych leków, które wykorzystują odblokowanie układu immunologicznego, w ten sposób, żeby komórki naszego układu odpornościowego były w stanie rozpoznawać nowotwór złośliwy jako obiekt i cel swoich aktywności, żeby go zwalczały - mówi dr Rutkowski. Istniejący fundusz lekowy finansowany przez NFZ umożliwia zastosowanie immunoterapii u chorych na raka regionu głowy i szyi w wielu lokalizacjach, ale nie w lokalizacji nasogardło. Dzięki funduszom z Agencji Badań Medycznych możliwe jest sfinansowanie leczenia dla chorych na raka nosogardła. ​

Choroby układu sercowo-naczyniowego

Połowa zgonów w Polsce spowodowana jest przez choroby układu sercowo-naczyniowego. Starzejąca się polska populacja stawia przed lekarzami nowe wyzwania. - Coraz więcej jest chorób kardiologicznych, coraz starsze jest społeczeństwo i osoby, które chorują przewlekle na serce, będą potrzebowały zabiegów chirurgicznych. Szacuje się, że takich zabiegów na świecie jest ok. 300 mln - mówi prof. dr. hab. n. med. Wojciech Szczeklik. Przeprowadza się je u osób starszych, obciążonych, z chorobami serca. U tych chorych istnieje większe ryzyko, że coś się może dziać po zabiegu. - Sam zabieg może być bezpieczny dla nich, ale okres okołozabiegowy w określeniu do powikłań sercowo naczyniowych może być dla nich trudny. Dlatego to populacja, na którą szczególnie musimy uważać i jeżeli mają być one poddane zabiegowi chirurgicznemu, to trzeba je dobrze do tego zabiegu przygotować i przez ten zabieg przeprowadzić - dodaje ekspert.

Badanie, nad którym pracują naukowcy nazywa się PREVENT-MINS. Mins to jest to niedokrwienie mięśnia sercowego w warunkach około operacyjnych. To duże badanie z randomizacją, czyli takie, w którym patrzymy czy dana substancja czynna w porównaniu do placebo, faktycznie działa i daje efekt leczniczy. - Chcemy sprawdzić, czy u pacjentów, którzy są w grupie ryzyka wystąpienia powikłań niedokrwienia mięśnia sercowego czyli MINS, czy u nich zwolnienie akcji serca w okolicy około zabiegowej, podając tym chorym Iwabradyna, lek, który zwalnia akcję serca, czy potencjalnie jesteśmy w stanie tym powikłaniom późniejszym zapobiec - wyjaśnia prof. Szczeklik. Badanie uzyskało finansowanie od Agencji Badań Medycznych, gdzie głównym wykonawcą jest Uniwersytet Jagielloński. Badanie będzie przeprowadzane w dwudziestu ośrodkach w Polsce. - Łączymy z tym badaniem duże nadzieje, że uda się znaleźć lekarstwo, które pozwoli zapobiec tym powikłaniom. Mamy nadzieję, że takim lekiem może być Iwabradyna - mówi ekspert.​

REKLAMA

Miastenia Gravis

Miastenia Gravis to choroba rzadka o podłożu autoimmunologicznym z grupy chorób nerwowo-mięśniowych. Najczęściej choroba zaczyna się od pojawienia się niedowładów mięśni w zakresie twarzy: opadania powiek, dwojenia w oczach, trudności w mówieniu i połykaniu. - Choroba ma różne typy przebiegu. Można wyróżnić Miastenię oczną, w której głównie objawy dotyczą zaburzeń mięśni poruszających gałkami ocznymi i ruchami powiek. Mała grupa pacjentów ma przez długi czas izolowane objawy oczne. U większości te oczne objawy ulegają propagacji, czyli przechodzą na kolejne grupy mięśniowe dotyczące chociażby mięśni twarzy, w zakresie połykania, artykulacji mowy, ale też przybiera formę uogólnioną, czyli atakowane są inne grupy mięśniowe w zakresie naszego ciała, głównie te, które najciężej pracują: kończyny, obręcze kończyn górnych i dolnych, zaburzenia chodzenia, męczliwość przy wykonywaniu pracy. Sytuacja skrajna kiedy dochodzi do ataku na mięsnie oddechowe. Wtedy to sytuacja alarmowa. Musimy ratować pacjenta, żeby się po prostu nie udusił wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak.

Badanie kliniczne, które zostało zainicjowane przez Uniwersytet Medyczny w Lublinie i Klinikę Neurologii tegoż Uniwersytetu polega na poszukiwaniu nowej metody terapeutycznej. Badacze weryfikują koncepcję terapii lekiem o nazwie Kladrybina, tak aby uzyskać remisję pacjentów, czyli doprowadzić do uwolnienia ich od objawów chorobowych i przywrócenia ich do normalnego funkcjonowania. Znając mechanizm działania tego leku, poprzez selektywne uszkadzania limfocytów, zarówno T jak i B - to specjalne typy krwinek białych, można uzyskać tzw. rekonstytucję, czyli doprowadzić najpierw do uszkodzenia izolowanych tychże komórek, a następnie szpik kostny doprowadzi do odbudowy nowych komórek, które będą miały już inne właściwości, nie będą wykazywały autoagresji, czyli nie będą atakowały struktur własnego organizmu.

- Ten lek obecnie jest stosowany w terapii stwardnienia rozsianego i ten mechanizm jest dobrze znany. Przynosi bardzo dobre efekty terapeutyczne, ale koncepcja, którą opracowałem i testowałem ze swoim zespołem, dotyczy użycia tego leku właśnie w chorobie Miastenia Gravis - zaznacza prof. Rejdak. Naukowiec dodaje, że to choroba obwodowego układu nerwowo mięśniowego. Nie dotyczy mózgu, nie dotyczy ośrodkowego układu rdzenia kręgowego, ale dotyczy właśnie struktur obwodowych. Dotychczas nigdy nie używano tego leku w tym wskazaniu. - Cieszę się, że byliśmy pierwsi na świecie i opisaliśmy efekty pozytywne. Opierają się one na bardzo małych grupach pacjentów więc była to sfera badań eksperymetnalnych i nadal jest. Ale udało nam się uzyskać finansowanie z Agencji Badań Medycznych, z czego jesteśmy bardzo dumni. Pozyskaliśmy środki na przeprowadzenie prób klinicznych na dużo większych grupach pacjetnów. W naszym badaniu każdy pacjent będzie leczony, tylko w różnym czasie - mówi prof. Konrad Rejdak.​​

REKLAMA

Mięsaki tkanek miękkich

Mięsaki tkanek miękkich to grupa rzadkich nowotworów i stanowią poniżej 1 proc. wszystkich nowotworów złośliwych diagnozowanych u dorosłych. Według klasyfikacji WHO to ok. 80 - 85 typów różnych nowotworów. Występują głównie powyżej 55 roku życia, ale wzrost zachorowań obserwuje się już po 40. roku życia. Ze względu na późne zgłaszanie się chorych do leczenia od momentu zaobserwowania guza, trudne technicznie zabiegi, wysoki stopień złośliwości w większości przypadków oraz dużą tendencję do powstawania wznów miejscowych jest to grupa nowotworów, których wyniki leczenia są wciąż mało zadowalające.

Mięsaki objawiają się bezbolesnym guzem na początku. Jeżeli chory jest właściwie leczony, to średnio ma szansę w ok. 70 proc. zostać wyleczony. Leczenie jest jednak trudne, bo angażuje bardzo wielu specjalistów. To nowotwory, które często dotyczą narządów ruchu, ale mogą też występować we wszystkich właściwie narządach naszego ciała. Stąd trudność leczenia, szczególnie gdy mamy do czynienia z chorobą przerzutową w znalezieniu nowej terapii. Większość tych nowotworów charakteryzują się przerzutami, które tworzy do płuc i stąd poszukiwanie nowych terapii, które mogą być nakierowane na leczenie przerzutów do płuc. - Rozpoczęliśmy badanie dzięki wsparciu Agencji Badań Medycznych w zakresie zaawansowanych przerzutowych mięsaków tkanek miękkich, czyli choroby rzadkiej, tam gdzie nie mamy żadnych rozsądnych opcji terapeutycznych w przypadku przerzutów do płuc - mówi prof. dr hab. Piotr Rutkowski. - Badamy na etapie fazy 1 B i fazy drugiej nową cząsteczkę Antracyklin Liposomalny, która jest nazywa się R Annamycyna, która na podstawie badań przedklinicznych i wczesnych badań in vivo pokazuje, że wybiórczo potrafi działać w tkance płucnej w przypadku przerzutów do płuc - uzupełnia ekspert.

- To dla mnie wielka satysfakcja, bo od wielu lat prowadzę badania kliniczne, ale opcje badań klinicznych w mięsakach są bardzo rzadkie i naszą odpowiedzialnością jako lekarzy jest znajdowanie nowych opcji, więc cieszę się, że udało się nawiązać po pierwsze współpracę z firmą, która wyprodukowała dla nas ten lek i go odkryła, a po drugiej dzięki grantowi Agencji Badań Medycznych  w ogóle jesteśmy w stanie sfinansować to leczenie - dodaje prof. Rutkowski. ​

REKLAMA

Chłoniak Hodgkina

Chłoniak Hodgkina (HL) stanowi ok. 1 proc. wszystkich nowotworów i ok. 12 proc. wszystkich chłoniaków. W Polsce liczba nowych zachorowań wynosi około 800-900. Chorują głównie ludzie w wieku od 20 do 40 lat, tylko 20 proc. w wieku powyżej 65 lat. Stanowi to duży problem społeczny bowiem choroba dotyka ludzi młodych, aktywnych społecznie i czynnych zawodowo.

- Moje badanie dotyczy immunoterapii - mówi prof. dr hab. n. med. Jan Maciej Zaucha. Polega ona na podaniu cząstek, które odblokowują własny układ immunologiczny chorego, czyli układ odpornościowy, który jest w stanie po takim odblokowaniu, zniszczyć nowotworowe komórki Chłoniaka Hodgkina. Naukowiec wyjaśnia, że to badanie jest możliwe dzięki wsparciu Agencji Badań Medycznych, która powstała kilka lat temu i była przełomem jeśli chodzi o możliwości prowadzenia badań akademickich, czyli badań z inicjatywy badacza. - Do tej pory takich możliwości, nawet jeśli mieliśmy dobry pomysł na realizację badania, nie było. Agencja Badań Medycznych finansuje w sposób odpowiedni nasze projekty. Mamy wielką nadzieję, że dzięki temu nasze pomysły, które nie są gorsze od pomysłów kolegów z Zachodniej Europy czy ze Stanów Zjednoczonych, ujrzą światło dzienne i będziemy mogli pokazać, że u nas też coś ciekawego możemy wymyślić, pokazać i wnieść nowego do leczenia Chłoniaka Hodgkina - dodaje prof. Zaucha.​

REKLAMA

Artykuł sponsorowany