Przełomowa metoda leczenia białaczki w Polsce? Prezes AMB: przeznaczamy 100 mln złotych na jej wdrożenie

Powiązany Artykuł

Portal PolskieRadio24.pl: Agencja Badań Medycznych zaprasza do udziału w konkursie instytuty czy konsorcja naukowców, które  wprowadzą do Polski unikatową metodę leczenia białaczki tzw. CAR-T cells. Dlaczego zdecydowali się państwo na zainwestowanie w tę technologię? 

Prezes Agencji Badań Medycznych dr n. med. Radosław Sierpiński: Wprowadzenie do Polski technologii CAR-T cells jest spełnieniem obietnicy, którą składaliśmy pacjentom w zeszłym roku, kiedy tworzyliśmy Agencje Badań Medycznych. Jest też namacalną emanacją współpracy Polski z wiodącym na świecie amerykańskim Centrum Onkologicznym MD Anderson. Warto dodać, że James P. Allison, pracownik MD Anderson, otrzymał za opracowanie tej technologii Nagrodę Nobla.

Terapia CAR-T cells pomaga między innymi w leczeniu bardzo specyficznej grupy ostrych białaczek, które często występują u dzieci. Dzięki niej powraca do zdrowia nawet do 70 proc. młodych pacjentów, którzy nie mieliby szansy na przeżycie.

Posłuchaj

Prezes Prezes Agencji Badań Medycznych, dr n. med. Radosław Sierpiński o terapii CAR-T cells (Portal PolskieRadio24.pl) 8:59

Dodaj do playlisty

Dodaj do playlisty

Technologię CAR-T cells zastosowano z sukcesem m.in. podczas leczenia 40-letniej pacjentki w Gliwicach, czy u 11-letniego chłopca, który był hospitalizowany we Wrocławiu. Ta metoda jest jednak bardzo kosztowna, ponieważ większość prac laboratoryjnych odbywa się w USA.

Technologia jest o tyle skomplikowana i istotna, że jednorazowe podanie "laku" pacjentowi kosztuje blisko 1,5 mln złotych. Mieliśmy ostatnio przykład we Wrocławiu, kiedy 11-latek właściwie został wyleczony z białaczki, właśnie dzięki zastosowaniu tej metody. W jego przypadku wszystkie fundusze zostały zebrane dzięki ludziom dobrej woli i fundacjom. Chcemy tę sytuację zmienić. W ramach tych 100 mln złotych sprowadzamy technologię do Polski i mamy nadzieję, że dzięki temu będzie ona blisko 10-krotnie tańsza. Według naszych obliczeń to jest możliwe.

Warto też dodać, że ten projekt jest dwutorowy. Poza pracami naukowymi, których celem będzie wdrożeniem technologii w Polsce, będziemy też umożliwiać pacjentom uczestniczenie w tej terapii w ramach badań klinicznych. 150 polskich pacjentów otrzyma to leczenie za darmo, na co w innym wypadku nie mieliby szans.

Powiązany Artykuł

Na czym polega CAR-T cells i w jakich krajach ten sposób leczenia białaczki jest stosowany?

Jest to skomplikowana terapia immunologiczna, całkowicie uzależniona od pracy laboratoryjnej i wiedzy z zakresu biotechnologii. A jest dostępna właściwie tylko w trzech krajach - w Stanach Zjednoczonych, Izraelu i, w ograniczonym stopniu, również w Chinach. Teraz i my chcemy wprowadzić Polskę do tej międzynarodowej czołówki.

Metoda leczenia polega na tym, że po zidentyfikowaniu pacjenta, który jest potencjalnym kandydatem do tej terapii, ponieważ ma specyficzny rodzaj białaczki, pobieramy od niego krew. Potem ta krew jest wysyłana do Stanów Zjednoczonych. Tam dzieje się tzw. magia, czyli dochodzi do rekombinowania przeciwciał, które doprowadzają do zniszczenia białaczki. W wyniku tych działań wraca do nas już w zasadzie gotowy lek, który podawany jest pacjentowi. Cały ten proces odbywa się za granicą, tymczasem ta technologia mogłaby spokojnie być stosowana przez polskich naukowców. Mamy wiedzę, infrastrukturę, potrzeba nam tylko dofinansowania, które będzie ukierunkowane na tę technologię. I mam nadzieję, że za kilka miesięcy, lat będziemy mogli powiedzieć, że możemy stosować tę terapię w Warszawie, Krakowie czy w Wrocławiu, a nie w Nowym Jorku.

Czyli upraszając trochę tę pana opowieść, chodzi o to, żeby w Polsce znalazły się laboratoria, które będą w stanie dokonywać modyfikacji genetycznych limfocytów T. Stworzony na tej bazie "lek", po ponownym wprowadzeniu do organizmu pacjenta, będzie niszczył komórki nowotworowe. 

Dokładnie tak. Polscy naukowcy muszą jednak najpierw nabyć wiedzę w tym zakresie. W ramach naszego grantu najpewniej wyjadą do Stanów Zjednoczonych, żeby nauczyć się, jak tę technologię wykonywać. Jednocześnie my doposażymy laboratoria, aby osiągnąć bardzo wysoki standard. Takie prace laboratoryjne wymagają bardzo specyficznego środowiska. Finalnie cały proces będzie odbywał się w Polsce, co bardzo istotne obniży koszty tej terapii. Być może, w co głęboko wierzę, za kilka lat CAR-T cells będzie też w Polsce refundowane.

Powiązany Artykuł

Kto może się ubiegać o te pieniądze z grantu? I kiedy przewidujecie państwo rozstrzygnięcie konkursu?

Jeden ośrodek otrzyma całe 100 mln. Jest to projekt dedykowany do instytutów naukowo-badawczych oraz do uniwersytetów. I ja wiem, że już teraz znakomici polscy hematolodzy zawiązują konsorcja, które będą wspólnie startowały po ten grant. A więc na pewno będzie się o niego ubiegać kilka ośrodków. Te zgłoszenia będą oceniali międzynarodowi eksperci, którzy wybiorą najlepszy ośrodek. Ten ostatecznie otrzyma grant i rozpocznie prace nad wprowadzeniem tej technologii do Polski. Liczę, że zwycięzcę uda się wyłonić do końca roku.

A kiedy przewidujecie państwo rozpoczęcie pierwszych badań klinicznych, a w dalszej kolejności wprowadzenie tej technologii do powszechnego użytku?

Myślę, że badania kliniczna będziemy mogli zacząć już w 2021 roku. Wtedy będziemy mogli powiedzieć, że pierwsi polscy pacjenci mają dostęp do tej terapii. Równolegle będą toczyły się prace naukowe i prace licencyjne, które pozwolą na sprowadzenie tej technologii w krótkim czasie do Polski.

USA pewnie tanio nie sprzeda licencji na stosowanie tej technologii w Polsce. Jaka jest jej cena?

To już jest kwestia negocjacji członków konsorcjum, które wygra konkurs, z właściwym organem w Stanach Zjednoczonych. My jesteśmy organem finansującym, natomiast po stronie naukowców uniwersytetu i partnerów pozostaną kwestie negocjacji cenowych. Natomiast sygnały ze strony amerykańskiej są takie, że, ze względu na dobre relacje, będzie to preferencyjna cena. 

Jaki to może być rząd wielkości?

Nie potrafię powiedzieć. Myślę, że to są kwestie kilku milionów złotych.

Jeśli grant opiewa na kwotę 100 mln złotych, to cena licencji jest w niego wliczona?

Licencja zawiera się w tej kwocie. My oczywiście jesteśmy gotowi dynamicznie zwiększyć ewentualne finansowanie tego projektu, jeżeli okaże się, że środki, które zostały przekazane na jego realizację, są niewystarczające. Jeżeli naukowcy zgłoszą takie potrzeby, wykażą, że w ciągu 2-3 lat te środki powinny być zwiększone, to będziemy z nimi na ten temat dyskutować.

Powiązany Artykuł

Już były prowadzone rozmowy na ten temat? 

Rozmawialiśmy z Centrum Onkologii MG Anderson na temat życzliwych relacji. My, jako agenda rządowa, nie jesteś bezpośrednio odpowiedzialni za tego typu dyskusje, które będą toczone po stronie beneficjenta konkursu, więc na razie były to dyskusje dyplomatyczne. 

Czyli teraz czekacie na zgłoszenia instytutów, czy konsorcjów, a potem zwycięzca z waszym wsparciem podejmie negocjacje z Amerykanami?

My torujemy tę drogę, wspieramy te negocjacje po stronie rządowej  i instytucjonalnej. Natomiast docelowo stroną jest tu instytut, czy konsorcjum, które wygra grant. 

Czy fakt, że prezydenci USA i Polski w ostatnim czasie zapowiedzieli wzmocnienie współpracy naukowej w ramach poszukiwania szczepionki na koronawirusa, może pomóc w realizacji również tego projektu?

Niewątpienie tak. Ten projekt jest odbiciem polsko-amerykańskiej współpracy, tej dobrej relacji. Wspólna deklaracja prezydentów tylko przybliża nas do skutecznej realizacji tego projektu i do porozumienia pomiędzy polskimi i amerykańskimi jednostkami badawczymi. Dzięki tej deklaracji polscy naukowcy, w porozumieniu z Amerykanami, będą mogli technologię CAR-T cells tworzyć.

***

CAR-T cells, jak zapewnia Agencja Badań Medycznych,  jest najbardziej zaawansowaną i spersonalizowaną technologią stosowaną  w leczeniu hematoonkologicznym, która polega na opracowaniu dla każdego pacjenta leku  na bazie jego własnych limfocytów. Wykorzystanie układu odpornościowego do walki  z nowotworem polega na pobraniu od pacjenta limfocytów T, które są następnie modyfikowane genetycznie w laboratorium. Gen ten koduje wytwarzanie przez limfocyt T receptora rozpoznającego antygeny komórki nowotworowej.

Z dotychczasowych badań wynika, że w ostrej białaczce limfoblastycznej całkowitą remisję można uzyskać u ok. 90 proc. chorych, przy czym u ok. 50 proc. pacjentów ma ona charakter trwały. W przypadku innych terapii szansa wyleczenia takich pacjentów jest bliska zera.

Rozmawiał Paweł Kurek