Przełom w leczeniu choroby Alzheimera? Opracowano kolejny lek nowej generacji

Donanemab to przeciwciało monoklonalne, które podobnie, jak dwa wcześniejsze leki – aducanumab i lecanemab, atakuje złogi amyloidu w mózgu. Amyloid zaburza pracę komórek i powoduje uwalnianie innego szkodliwego białka – tau. Nowe badanie pokazało spowolnienie pogarszania się zdolności poznawczych o 35 proc., u pacjentów z niewielką lub umiarkowaną ilością białka tau. To podobny wynik, jak przy leczeniu lecanemabem, który amerykańska FDA zatwierdziła w ubiegłym miesiącu.

Leczenie donanemabem powodowało też 40 proc. spowolnienie postępu choroby - z łagodnego upośledzenia zdolności umysłowych do łagodnej demencji oraz z łagodnej do umiarkowanie nasilonej demencji.

Najlepsze wyniki przy początku choroby

Nowy lek lepiej przy tym radził sobie z usuwaniem amyloidu, niż dwa wprowadzone wcześniej. Obniżał też poziom białka tau we krwi, choć, niestety nie w kluczowych rejonach mózgu. Wyniki można więc uznać za obiecujące, choć jak podkreślają naukowcy, potrzebna jest dalsza analiza stanu pacjentów.

- To prawdopodobnie początek nowego rozdziału w nowej erze molekularnych terapii choroby Alzheimera i podobnych chorób neurodegeneracyjnych - ocenił, komentując badania, dyrektor University of California San Francisco Alzheimer’s Disease Research Center, dr Gil Rabinovici. Jednocześnie badacze zwracają uwagę, że osoby z zaawansowaną chorobą odnosiły znikome korzyści.

Uwaga na genetykę

Lek może też niestety wywoływać potencjalnie groźne skutki uboczne. Na przykład u 3,7 proc. pacjentów pojawiły się niebezpieczne zdarzenia, m.in. opuchlizna mózgu czy krwawienia. Częściej pojawiały się one u ludzi z predysponującym do choroby wariantem genu APOE4, więc przed stosowaniem leku potrzebne mogą być testy genetyczne.

Dr Rabinovici zwraca więc uwagę na potrzebę dalszych prac nad jeszcze skuteczniejszymi i bezpieczniejszymi substancjami. Donanemab powinien być tymczasem przeznaczony dla osób o niskim lub umiarkowanym stężeniu białka tau, wskazującym na łagodną fazę choroby.

Prowadzone są już także badania nad jego zastosowaniem na najwcześniejszych etapach schorzenia, jeszcze zanim pojawią się objawy. Eksperci wskazują również, że ze względu na wysoki koszt terapii i duże zapotrzebowanie, leczenie powinno być raczej prowadzone do czasu usunięcia złogów amyloidu. Takie właśnie podejście zastosowano w przedstawionym badaniu.

• Nowy lek na chorobę Alzheimera zatwierdzony w USA. Substancja spowalnia degradację pamięci
• Czy demencja i otępienie oznaczają to samo?
• Alzheimer, podstępna choroba całej rodziny

pg,pap