Tu szukają leku na raka, alzheimera, parkinsona. Są duże nadzieje

W rozmowie z portalem polskieradio24.pl naukowcy - znawcy chemii, fizyki, medycyny - wyjaśnili znaczenie tegorocznych odkryć nagrodzonych Noblem. Eksperci przybliżyli istotę tych osiągnięć, uzasadnili decyzję o przyznaniu nagrody oraz przedstawili perspektywy, jakie te odkrycia otwierają przed nami.

Płk prof. Paweł Krzesiński z Kliniki Kardiologii i Chorób Wewnętrznych Wojskowego Instytutu Medycznego - Polskiego Instytutu Badawczego powiedział portalowi Polskiego Radia:

- jakie nadzieje niesie nagrodzone Noblem odkrycie mikroRNA;

- dlaczego może pomóc w zwalczaniu raka i niewydolności serca;

REKLAMA

- jakie są inne drogi poszukiwania metod walki z rakiem;

- czym de facto jest cząsteczka mikroRNA i z czego wynikają jej unikalne właściwości.

 

Nadzieja na walkę z nowotworami

Amerykańscy biolodzy Victor Ambros i Gary Ruvkun, którzy zostali tegorocznymi laureatami Nagrody Nobla w dziedzinie medycyny i fizjologii, zostali docenieni za odkrycie cząsteczek mikroRNA, sposobu regulacji genów z ich udziałem i mechanizmu, w jaki powstają choroby, w tym nowotwory czy cukrzyca.

Płk prof. dr hab. Paweł Krzesiński z Wojskowego Instytutu Medycznego - Polskiego Instytutu Badawczego mówi portalowi polskieradio24.pl, że odkrycie mikroRNA i badania nad nimi mogą pomóc przy leczeniu chorób nowotworowych, choroby Alzheimera, a nawet niewydolności serca. - Natura choroby nowotworowej polega na tym, że w komórce zostają zaburzone pewne szlaki, związane zarówno z funkcją genów, jak i białek. Zastosowanie tego odkrycia możliwe jest także przy chorobach zapalnych czy też autozapalnych, w przebiegu których w organizmie pojawiają się w nadmiernej ilości nieprawidłowe białka. Tak może być w przypadku choroby Alzheimera. To odkrycie przydatne może być wtedy, gdy dochodzi też do zaburzeń funkcjonowania niektórych białek, które są nam potrzebne, na przykład w chorobie Parkinsona. Odkryto również, że mikroRNA występują w nieprawidłowych ilościach u osób z przerostem mięśnia sercowego. Zatem być może w przyszłości będziemy w stanie leczyć kardiomiopatię, niewydolność serca, stosując leki oparte o mikroRNA. Także w przypadku chorób nerek, czy też innych narządów, potencjał terapeutyczny jest na pewno bardzo obiecujący - wskazuje naukowiec.

REKLAMA

 

Zaczęło się od małego robaczka

Płk prof. Krzesiński dodaje, że początkowo badania nad mikroRNA dotyczyły nicieni - małych "robaków". I przez długi czas nie było bardzo dużego postępu w zakresie badań nad tymi cząsteczkami, jednak zmienił to zarówno rozwój metod inżynierii genetycznej, jak i metod badawczych, technologii wytwarzania cząsteczek i leków.

I, jak mówi, obecnie badania z uwzględnieniem mikroRNA prowadzą niemal wszyscy naukowcy poszukujący metod terapii.

- Dziś właściwie we wszystkich obszarach medycyny toczą się badania nad mikroRNA. Takie badania mają miejsce także w Polsce. Są one głównie na etapie badań poznawczych, czyli takich, które mają nam dostarczyć informacje na temat powiązania cząsteczek z określonymi chorobami. Można się spodziewać, że sukcesywnie będą się również pojawiać bardziej pragmatyczne badania, w których będą testowane substancje oddziałujące jako leki - mówi.

REKLAMA

- Metody identyfikacji tych cząsteczek i ich badań są już na tyle dostępne, że wiele laboratoriów w Polsce i ośrodków badawczych może takie badania wykonywać. To gorący temat, chyba każdy badacz na świecie rozpatruje dołączenie do swojego projektu badanie cząsteczek mikroRNA - to zwiększa wartość projektów tego typu - zaznaczył badacz.

 

To niejedyna droga

Płk Paweł Krzesiński pytany o inne perspektywy poszukiwań leków na nowotwory, mówi, że badania mikroRNA to nie jest jedyna obecnie obiecująca droga poszukiwań skutecznych terapii.  

- To nie jest jedyna ścieżka, nawet w genetyce, jeśli chodzi o próby poszukiwania terapii, które są skuteczne. Mamy przykład analogicznej drogi wytworzenia jednego z leków. Jest on obecnie dostępny nawet dla polskich pacjentów. To jest lek, który ma bardzo korzystne działanie u pacjentów z podwyższonym poziomem złego cholesterolu. I z kolei on opiera się na wykorzystaniu tak zwanego siRNA (z ang. small interfering RNA). To cząsteczka podobna w swojej funkcji do mikroRNA; również oddziałuje na ekspresję genów w komórce i wpływa na to, jakie białka są wytwarzane, moduluje ich ilość - zauważa lekarz.

REKLAMA

- Mechanizm, w jaki cząsteczki mikroRNA mogą znaleźć miejsce w przyszłej terapii, zatem już w pewien sposób został potwierdzony jako skuteczny, na przykładzie tego właśnie leku, który teraz możemy oferować naszym pacjentom. Są też oczywiście inne terapie - na przykład takie, w których modyfikuje się limfocyty i one stają się naszym orężem w walce z chorobami nowotworowymi - podkreślił.

• Badania struktur białkowych z wykorzystaniem AI. Bez tej wiedzy nie będzie żadnych nowych leków
  

Oprócz tego, jak zaznaczył, próbuje się wykorzystywać potencjał tzw. mikrobioty, czyli bakterii, które bytują w różnych miejscach naszego ciała, zwłaszcza tych zasiedlających układ pokarmowy człowieka.

- I okazuje się, że bakterie, które bytują w naszym organizmie, mają bardzo istotny wpływ na rozwój wielu chorób, a jesteśmy potencjalnie w stanie modyfikować ich skład i korzystnie wpływać na szereg procesów, które zachodzą w ludzkim organizmie - zauważa.

REKLAMA

Naukowiec podkreśla, że lekarze poszukują w tych czasach takich medykamentów, które pozwoliłyby dokładnie celować w mechanizm choroby i dodatkowo dopasować sposób leczenia do danego pacjenta, do tego, jaki jest jego genom, jaki jest jego proteom, czyli skład białek, które są produkowane w jego organizmie.

Medyk zauważa, że najskuteczniejszym sposobem zachowania zdrowia społeczeństwa jest zapobieganie zachorowaniom. Chodzi tu w pierwszym rzędzie o choroby cywilizacyjne. Profilaktyka jest najważniejsza, jeśli chodzi o zachowanie zdrowia. - Nigdy nie będzie leków, które zwolnią nas z obowiązku dbania o samych siebie, o zdrowy tryb życia, regularny wysiłek fizyczny, prawidłową dietę, zachowanie higieny snu - zaznacza.

 

Czym jest mała, ważna cząsteczka?

Czym jest właściwie "mikroRNA" i dlaczego ta mała cząsteczka jest taka ważna?

REKLAMA

Chodzi w skrócie o to, jak działa ona na nasze białka.

- Cząsteczki mikroRNA są krótkimi fragmentami kwasu rybonukleinowego. Są niewielkie, składają się z kilkunastu do kilkudziesięciu nukleotydów. Pełnią w organizmie rolę regulatora. Wpływają na wytwarzanie białek poprzez regulację tworzenia białek na bazie kwasu mRNA. Ich obecność i oddziaływanie może sprawić, że pewne białka będą powstawać w większej ilości albo przeciwnie, ich synteza zostanie zahamowana. W związku z tym mają bardzo istotny wpływ na tzw. ekspresję genów i co za tym idzie - na funkcjonowanie organizmu. Białka mające różne funkcje, np. te, które są enzymami, decydują przecież o tym, jak nasz organizm funkcjonuje. Dlatego to odkrycie jest tak ważne - wyjaśnia w rozmowie z portalem polskieradio24.pl płk prof. Paweł Krzesiński z Wojskowego Instytutu Medycznego - Państwowego Instytutu Badawczego. 

Ponieważ mikroRNA wpływają na budowę białek, które tworzą nasze ciała, mają też mnóstwo potencjalnie ważnych zastosowań. Wiedząc o tych cząsteczkach coraz więcej, możemy np. wykrywać niektóre choroby, jak i je leczyć.

- Możemy traktować cząsteczki mikroRNA jako biomarkery chorób. Identyfikacja tych cząsteczek może okazać się sposobem na wczesne wykrywanie chorób, na przykład nowotworowych czy układu krążenia, układu nerwowego. Może w przyszłości będą to cząsteczki, których stężenie będzie nam dawało informację na temat przebiegu choroby i skuteczności leczenia. Być może tak, w ten prosty sposób, można będzie monitorować terapię - zaznacza profesor.

REKLAMA

Oprócz tego na pewno poszukiwane będą sposoby "naprawiania mikroRNA".

- Drugi aspekt to możliwość oddziaływania na cząsteczki w taki sposób, aby przywracać ich prawidłową funkcję. Chodzi o to, by powodować, aby to, co zostało zaburzone, zachwiane w związku z rozwojem choroby, wracało do normy, by poprawiał się proces wytwarzania określonych białek. I może się to dziać w taki sposób, że zostaną wynalezione cząsteczki, które oddziałują na mikroRNA. Takie rozwiązania już są opracowywane. Na bardzo zaawansowanym etapie jest np. cząsteczka przeznaczona do leczenia wirusowego zakażenia wątroby typu C. Te cząsteczki to oligopeptydy, niewielkie białka, nazywane antagomirami, czyli antagonistami mikroRNA. Mają powodować modulację funkcji mikroRNA i przywracać prawidłowe szlaki wytwarzania białek - przekazał profesor WIM.

Oprócz tego pracuje się i nad tym, żeby dostarczać cząsteczki mikroRNA do komórek. - Jest to jednak duże wyzwanie technologiczne. Po pierwsze trzeba taką cząsteczkę wytworzyć, po drugie dostarczyć do komórki - dodał.

Wskazał, że cząsteczki mikroRNA mogą oddziaływać nie tylko w narządzie, który jest celem terapii, ale również w innych częściach ciała, dlatego wprowadzenie ich do terapii musi być poprzedzone rzetelnymi i czasochłonnymi badaniami klinicznymi.

REKLAMA

Czy to będzie lekarstwo, które pokona raka?

Pytany, czy jest szansa, że badania nad mikroRNA będą oznaczać sukces z walce z rakiem jako takim, profesor mówi, że zawsze będzie przed nami praca do wykonania. Jednak mikroRNA daje duże nadzieje.

- Natura choroby nowotworowej polega na pewnym zaburzeniu - na poziomie genetycznym - procesów namnażania komórek, regulacji, naturalnej śmierci. W związku z tym bardzo często w mechanizmie za tą chorobą stoi niekontrolowana, nieprawidłowa ekspresja genów i wytwarzania białek. Jeśli mamy wiedzę, że cząsteczki mikroRNA mogą wpływać na te procesy, mogą stać się celem terapii - mówi.

- Nie można powiedzieć, że to najskuteczniejsza metoda, ale zwiększa się nasz arsenał oddziaływania i jeżeli jedna terapia nie jest skuteczna, możemy sięgać po kolejną. Tego typu badania mogą pomóc w leczeniu chorób, w których nie osiągamy sukcesów - zauważa.

REKLAMA

"Otwartość i serdeczność"

Odkrycia mikroRNA dokonali amerykańscy naukowcy. Jednak jeden z nich, Victor Ambros, ma polskie pochodzenie.

- Jeden z noblistów jest polskiego pochodzenia, bo jego ojciec wyemigrował do Stanów Zjednoczonych. Wychowywał się w przeciętnej rodzinie, która miała własne gospodarstwo. Nie był to zatem człowiek, który miał prosty start. On był pierwszym naukowcem w swojej rodzinie - zauważa prof. Krzesiński.

Trudne doświadczenia nie wpłynęły negatywnie na charakter uczonego.

- To człowiek także bardzo miły w obejściu - wiem to od osoby, która była na kursie u profesora. Robił wrażenie osoby otwartej, serdecznej i skromnej - zauważa nasz rozmówca.

REKLAMA

***

Rozmawiała Agnieszka Kamińska, PolskieRadio24.pl/wmkor